全球首创！ GA002注射液获CDE临床许可，为难治性癫痫提供精准基因治疗新选择
近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，北京脑科学与类脑研究所（北京脑所）罗敏敏研究员通过健达九州（北京）生物科技有限公司转化的1类创新药GA002注射液，正式获得临床试验默示许可。该产品拟用于治疗病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫。作为全球首款基于化学遗传学的基因治疗药物，GA002顺利迈入注册临床阶段，是神经系统精准基因治疗领域的重大突破，也标志着复杂神经精神疾病治疗正迈向精准可控的新阶段。
GA002注射液是围绕重大脑疾病开展源头创新形成的重要成果之一。项目以重组腺相关病毒（rAAV）递送系统和化学遗传学调控技术为基础，旨在通过靶向癫痫病灶区兴奋性神经元，建立精准可控的新型治疗方案，为长期缺乏有效治疗选择的难治性癫痫患者提供新的临床可能。
此前，针对视网膜色素变性的GA001注射液也已正式进入临床试验阶段，相关转化工作正持续推进。
关于难治性癫痫
癫痫是一类由脑神经元异常、过度同步放电引发的慢性神经系统疾病，可表现为反复发作的抽搐、意识障碍、感觉异常或行为异常等症状。根据病灶分布不同，癫痫可呈现局灶性或广泛性发作，严重发作不仅会造成直接或间接的身体伤害，还可能伴随焦虑、抑郁、头痛等精神和神经系统并发症，显著影响患者生活质量。
据既有研究资料，癫痫在我国发病率约为7‰，患者总数约1000万人，全球患者规模约为我国的5倍。其中约30%的患者属于药物难以控制的重症或难治性癫痫。现阶段，部分癫痫可通过抗癫痫药物、饮食干预等方式控制；对于药物无法控制且病灶明确的局灶性重度癫痫，临床通常会考虑外科手术等治疗手段。然而，外科手术存在适应证受限、潜在功能损伤风险等问题，临床上仍迫切需要更加精准、长效且安全的新型治疗方案。
关于GA002注射液
GA002注射液是面向难治性癫痫的精准基因治疗新药。该药以rAAV为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体递送至癫痫病灶区的目标神经元，并通过配套小分子配体实现对异常兴奋神经元活性的选择性抑制，从而降低癫痫样异常放电。前期的研究者发起临床（IIT）数据初步显示，该疗法可以有效控制癫痫发作。
与传统抗癫痫药物主要通过全身给药发挥作用不同，GA002注射液强调“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的治疗思路：一方面，通过rAAV载体实现对病灶区靶细胞的精准递送；另一方面，通过化学遗传学受体—配体系统对异常神经元活动进行可调控抑制。该技术有望在控制癫痫发作的同时，减少非靶组织影响，降低认知功能损伤等不良反应风险。
