北京脑所携手院企推进成果转化，GA002注册临床试验正式启动

7月5日，由北京脑科学与类脑研究所罗敏敏研究员研发、通过健达九州（北京）生物科技有限公司推进转化的1类创新药GA002注射液注册临床试验启动会在首都医科大学宣武医院召开，标志这款创新疗法向临床应用迈出关键一步，为长期缺乏有效治疗选择的难治性癫痫患者带来新的临床可能。

GA002是全球首款基于化学遗传学原理治疗局灶性难治性癫痫的基因疗法。启动会上，研究团队介绍了GA002在研究者发起临床研究（IIT）中的阶段性结果。截至目前，该研究已完成6例受试者给药，初步数据显示，该疗法能够有效控制癫痫发作。其中，三例颞叶癫痫伴海马硬化的患者给药后近一年病情显著缓解，未观察到正常脑区功能受影响。

GA002的持续推进，是北京脑所与临床医院、转化企业协同推动成果落地的重要实践。此外，基因治疗领域多条管线正在同步推进：头部管线 GA001注射液运用光遗传学技术，通过一次眼内微创注射治疗视网膜色素变性致盲，该药已在首都医科大学附属北京天坛医院完成十余位患者给药，均获得不同程度的视力改善，已获中美批准进入临床研究；此外，针对难治性神经病理性疼痛的GA008管线，也即将同时向中国CDE与美国FDA递交临床试验申请。

作为新型研发机构，北京脑所持续探索基础研究成果向临床应用转化的新路径，在基因治疗、脑机接口等方向不断取得进展。目前，北京脑所已获批17项IIT研究，其中脑机接口、基因治疗失明和癫痫等3项已获批注册临床试验，累计覆盖患者超100例。